Hình ảnh hiển vi điện tử của virus HIV lây nhiễm trên tế bào T của bệnh nhân. Ảnh: Viện Dị ứng và Bệnh truyền nhiễm Quốc gia.

Các nhà nghiên cứu ở Đại học Temple, Pennsyvania, Mỹ, đã sử dụng công cụ chỉnh sửa gene CRISPR/Cas9 để loại bỏ hoàn toàn bộ gen HIV-1 ra khỏi tế bào miễn dịch nhiễm virus của bệnh nhân. Đó là một thành tựu đặc biệt có thể có ý nghĩa quan trọng trong việc điều trị bệnh AIDS và các bệnh liên quan đến retrovirus khác.

CRISPR/Cas9 thường được coi như một công cụ loại bỏ các bệnh do gene di truyền hoặc như một phương pháp chuyển gen. Nghiên cứu mới cho thấy rằng CRISPS/Cas9 hứa hẹn đem lại kết quả tốt trong loại bỏ các virus chèn mã di truyền độc hại vào tế bào chủ. Kết quả nghiên cứu được công bố trên tạp chí Scientific Reports hôm 4/3.

Khác những virus thông thường, retrovirus chèn bản sao của hệ gene của chúng vào tế bào chủ để sao chép. Thuốc kháng retrovirus có thể kiểm soát hiệu quả sự sinh sản của virus HIV sau khi lây nhiễm, nhưng khi bệnh nhân ngừng uống thuốc, chúng tái phát rất nhanh. Khi ngừng điều trị, virus HIV tiếp tục chiếm ưu thế, làm suy yếu hệ thống miễn dịch, từ đó khởi phát hội chứng suy giảm miễn dịch (AIDS).

Trong nhiều năm, các nhà khoa học luôn nỗ lực để loại bỏ virus HIV ra khỏi tế bào T CD4+ nhiễm bệnh, một loại tế bào bạch cầu giúp kháng nhiễm trùng. Phần nhiều những nỗ lực tiêu diệt không mang lại thành công. Sự ra đời của công cụ CRISPR/Cas9 trong thời gian gần đây đã truyền cảm hứng cho các nhà nghiên cứu phát triển cách tiếp cận mới.

Thiết bị xét nghiệm nhanh virus HIV. Ảnh: Morning News USA.

Nhà di truyền học Kamel Khalili và đồng nghiệp từ Đại học Temple trích xuất tế bào T nhiễm virus từ bệnh nhân. Nhóm nghiên cứu điều chỉnh công cụ CRISPR/Cas9 dành riêng cho ADN của HIV-1. Đầu tiên, đoạn dẫn ARN sẽ tìm vật chất di truyền của virus trong cả hệ gene của tế bào T. Sau khi quá trình nhận dạng hoàn tất, một loại enzyme từ nhân sẽ cắt bỏ đoạn mã độc hại khỏi ADN của tế bào T. Sau đó, công cụ sửa chữa ADN tích hợp trong tế bào sẽ nối lại hai đầu bị đứt của ADN.

Phương pháp giúp loại bỏ vĩnh viễn đoạn ADN của virus ra khỏi tế bào bởi vì hệ thống bảo vệ gene siêu nhỏ này vẫn trong tế bào, ngăn chặn tình trạng lây nhiễm khi các phân tử HIV-1 cố gắng xâm nhập vào tế bào chưa chỉnh sửa.

Thí nghiệm được tiến hành trên tế bào T nằm trong đĩa cấy, nhưng kĩ thuật này giảm thành công lượng virus trong tế bào trích xuất của bệnh nhân, hứa hẹn trở thành phương pháp điều trị hiệu quả. Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu cần thêm nhiều thời gian phát triển để hiện thực hóa điều này. Họ cũng loại trừ khả năng không đáp ứng mục tiêu kỳ vọng (như tác dụng phụ của chỉnh sửa gen) và độc tính tiềm ẩn. Họ đã chứng minh các tế bào phát triển và hoạt động bình thường sau khi loại bỏ HIV-1.

"Phát hiện cho thấy tính hiệu quả của hệ thống chỉnh sửa gene của chúng tôi trong việc loại trừ HIV khỏi ADN của tế bào T CD4 bằng cách đưa các đột biến vào hệ gene của virus, làm cho nó vĩnh viễn mất khả năng sao chép", Khalili tuyên bố. "Hơn nữa, nghiên cứu chỉ ra hệ thống có thể bảo vệ các tế bào khỏi sự tái nhiễm và công nghệ này là an toàn cho các tế bào nhờ không có độc tính".

Kỹ thuật loại bỏ ADN ngoại lai này có nhiều ý nghĩa đối với nghiên cứu liên quan, bao gồm điều trị retrovirus gây bệnh ung thư và máu trắng, cũng như những retrovirus đang ảnh hưởng đến vật nuôi và cây trồng.