Công cụ chỉnh sửa gen gọi là CRISPR (Nhóm các đoạn ngắn đối xứng lặp lại thường xuyên - clustered regularly interspaced short palindromic repeats) - được lấy từ một protein của vi khuẩn - cho phép các nhà khoa học cắt và dán các phần ADN cụ thể, mở đường cho các phương pháp điều trị hay chữa bệnh mới cho các bệnh di truyền.

Trưởng biên tập tin tức của Tạp chí Khoa học, John Travis, nói mặc dù kỹ thuật này được phát triển đầu tiên vào năm 2012, nhưng năm nay CRISPR đã phát huy hiệu quả và bắt đầu làm biến đổi nền khoa học, đồng thời châm ngòi cho cuộc tranh luận công khai, làm cho nó trở thành tiến bộ khoa học xuất sắc nhất của năm 2015.

CRISPR đã 2 lần xuất hiện trong danh sách các đột phá của năm, năm 2012 và 2013, với vị trí thứ nhì được gộp cùng với các kỹ thuật chỉnh sửa gen khác. Nhưng năm nay nó tách ra khỏi nhóm, thể hiện sức mạnh thực sự của mình trong một loạt các thành tựu ngoạn mục. Hai ví dụ điển hình - việc tạo ra một "động cơ gen: được tìm kiếm từ lâu có thể loại bỏ sâu bệnh hoặc các bệnh mà chúng mang theo và lần đầu tiên chỉnh sửa có chủ ý ADN của phôi người - đã thu hút được sự quan tâm của giới khoa học”.

Triển vọng và hiểm họa của công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR

Năm nay, các nhà nghiên cứu đã có thể sử dụng CRISPR để xóa 62 bản sao ADN của một retrovirus trong hệ gen của con lợn, có thể có những tác động lớn đối với những người cần nội tạng.

Khả năng CRISPR để chuyển một gen một cách chính xác vào đúng vị trí, so với các kỹ thuật trước đó, cùng với khả năng đáp ứng và việc sử dụng tương đối dễ dàng trong phòng thí nghiệm, làm cho nó trở thành một công cụ sửa gen mong muốn, các nhà khoa học cho biết.

"Chúng ta - thế giới, khoa học, bệnh nhân và con cháu của chúng ta - cần theo đuổi việc chỉnh sửa gen và nếu có thể, phải làm việc đó đủ an toàn có thể sử dụng ở người", John Harris, giáo sư về đạo đức sinh học tại Đại học Manchester, phát biểu tại hội nghị thượng đỉnh chỉnh sửa gen vào đầu tháng 12.

Nghiên cứu CRISPR đã bắt đầu trong các tế bào soma (không sinh sản). "Những nghiên cứu sớm nhất sẽ là sự can thiệp soma với các loại tế bào gốc máu khác nhau", Pilar Ossorio, giáo sư luật và đạo đức sinh học tại Viện nghiên cứu Morgridge tại Đại học Wisconsin-Madison, nói tại hội nghị thượng đỉnh chỉnh sửa gen.

"Ví dụ, nếu bạn muốn thử và tăng sản xuất insulin của các tế bào tuyến tụy của ai đó, bạn có thể muốn chỉnh sửa gen đó để tới đúng vào các tế bào tụy", Ossorio nói. Về mặt lý thuyết, liệu pháp này có thể giúp những người mắc một số loại bệnh tiểu đường do các tế bào tuyến tụy không sản xuất đủ insulin. Chúng ta sẽ thấy một loạt CRISPR sử dụng trong việc chỉnh sửa ADN của tế bào được lấy ra ngoài của cơ thể và sau đó đưa trở lại một người.

CRISPR cũng sẽ được sử dụng trong nông nghiệp. Chúng ta có thể sử dụng nó để thao tác ADN thực vật một cách dễ dàng- chúng ta sẽ thấy thêm rất nhiều cây trồng biến đổi gen và có lẽ sẽ có tranh cãi về cách xử lý chúng theo nghĩa pháp lý.

Tóm lại, nếu các nhà khoa học có thể mơ về một thao tác gen, thì CRISPR giờ đây có thể làm cho ước mơ đó thành sự thật. Dù tốt hay xấu, tất cả chúng ta hiện đang sống trong thế giới của CRISPR.