Ung thư vú là một trong những nguyên nhân chính gây di căn não và là nguyên nhân phổ biến nhất gây tử vong liên quan đến ung thư ở phụ nữ trên toàn cầu. Di căn não của ung thư vú có thể khó điều trị vì hàng rào máu não bảo vệ của cơ thể (BBB) thường không thấm được các loại thuốc sẽ tiêu diệt tế bào ung thư.

Trong một nghiên cứu mới, các nhà nghiên cứu tại Northwestern Medicine ở Mỹ đã tìm kiếm một loại thuốc có thể vượt qua BBB và có hiệu quả trong việc tiêu diệt tế bào ung thư và dường như đã có tác dụng với vàng.

Jawad Fares, tác giả chính của nghiên cứu, cho biết: “Tầm quan trọng của dự án này nằm ở khả năng giải quyết một thách thức lâm sàng cấp bách: điều trị di căn não, đặc biệt là trong bối cảnh ung thư vú. Nó mang lại hy vọng cải thiện chất lượng cuộc sống và kết quả sống sót cho một số lượng đáng kể bệnh nhân bị ảnh hưởng bởi di căn não, một biến chứng phổ biến và nghiêm trọng của bệnh ung thư. Việc xác định một tác nhân trị liệu mới, metixene, và những hiểu biết cơ học của nó sẽ bổ sung thêm một khía cạnh đầy hứa hẹn cho lĩnh vực nghiên cứu và điều trị ung thư”.

Các nhà nghiên cứu đã sàng lọc hơn 320 loại thuốc ức chế phân tử nhỏ hệ thần kinh trung ương được FDA phê chuẩn có khả năng vượt qua BBB. Trong số các loại thuốc được thử nghiệm, metixene - một loại thuốc dùng để điều trị các triệu chứng của bệnh Parkinson nhưng hiện đã ngừng sử dụng - được xác định là ứng cử viên hàng đầu để tiêu diệt tế bào ung thư ở nhiều loại ung thư vú di căn và di căn não.

Sử dụng metixene cho chuột không chỉ làm giảm kích thước khối u ung thư vú mà còn tăng tuổi thọ của những con chuột bị di căn nhiều cơ quan, di căn đơn độc và đa ổ não. Các nhà nghiên cứu quan sát thấy rằng metixene gây ra quá trình tự thực bào không hoàn toàn - nơi ‘rác’ của tế bào tích tụ và không được tái chế và tái sử dụng - trong các tế bào ung thư bằng cách kích hoạt protein NDRG1, dẫn đến chết tế bào hoặc chết theo chương trình. Việc loại bỏ gen NDRG1 bằng cách chỉnh sửa gen CRISPR-Cas9 đã dẫn đến quá trình tự thực bào hoàn thành và đảo ngược hiệu ứng apoptotic metixene.

Fares cho biết: “Nghiên cứu này nhấn mạnh ý nghĩa lâm sàng tiềm tàng của metixene như một tác nhân trị liệu đầy hứa hẹn trong điều trị ung thư di căn và di căn não. Loại thuốc này được ghi nhận là có tác dụng phụ được báo cáo ở mức tối thiểu ở người, khiến nó trở thành một ứng cử viên nặng ký để được xem xét đưa vào ứng dụng lâm sàng, tức là nghiên cứu sâu hơn và có khả năng sử dụng trong các thử nghiệm lâm sàng”.

Nghiên cứu được công bố trên tạp chí The Journal of Clinical Investigation.