Nhóm nghiên cứu dưới sự lãnh đạo của Tiến sĩ Leonard Rome, phó giám đốc Viện nghiên cứu các hệ thống nano California, và Tiến sĩ Jerome Zack, đồng Giám đốc Viện nghiên cứu AIDS thuộc UCLA, cả hai đều là thành viên của Trung tâm nghiên cứu ung thư Jonsson của UCLA.

Phát hiện của họ có thể dẫn đến các phương pháp điều trị ung thư có hiệu quả hơn với liều lượng nhỏ hơn và các liệu pháp có tiềm năng tiêu diệt được virus HIV. Công trình nghiên cứu đã được công bố trên Tạp chí ACS Nano.

Leonard Rome và Nancy Kedersha một nghiên cứu sinh sau tiến sĩ đã phát hiện ra các tế bào chất vault từ những năm 1980. Đây là các hạt nano phát sinh tự nhiên có số lượng lên đến hàng ngàn hạt ở bên trong mỗi tế bào của người. Hạt nano là một thực thể rất nhỏ, trong trường hợp này được hình thành từ protein, và được đo bằng nanomet (1 nanomet bằng 1 phần tỷ mét).

Leonard Rome và các cộng sự đã phát hiện ra cách để tạo ra các hạt vault trong phòng thí nghiệm bằng cách sử dụng protein. Các hạt vault phát sinh tự nhiên có chứa các yếu tố khác, nhưng nhóm nghiên cứu của Rome đã tạo ra những hạt rỗng để theo đuổi ý tưởng đưa các phân tử thuốc vào bên trong hạt để có thể tiêm vào cơ thể bệnh nhân và định hướng đến các tế bào cụ thể, nơi chúng sẽ giải phóng thuốc.

Mục tiêu tiếp theo của nhóm nghiên cứu là cải tiến các loại thuốc hóa trị liệu hiện tại, chúng có tác dụng tiêu diệt tế bào ung thư nhưng cũng gây ra các tác dụng phụ, bởi chúng có tác động gây độc đến các mô khỏe mạnh. Rome và nhóm nghiên cứu của ông đưa ra giả thuyết rằng việc sử dụng các hạt vault để vận chuyển thuốc trực tiếp đến tế bào ung thư sẽ loại bỏ được sự tiếp xúc của thuốc với các tế bào khỏe mạnh và sẽ làm giảm được rất nhiều tác dụng phụ của trị liệu. Tuy khái niệm này vẫn chưa được chứng minh ở người, nhưng các nhà nghiên cứu giờ đây đã tiến gần hơn đến giai đoạn thử nghiệm lâm sàng của công nghệ vận chuyển hạt vault.

Một mục tiêu khác là HIV/AIDS, căn bệnh này trong những năm gần đây đã không còn là một bản án tử hình đối với người bệnh, do sự kết hợp thuốc kháng retrovirus đã được cải thiện. Tuy nhiên, đối với những người nhiễm HIV/AIDS, để duy trì sức khỏe họ bắt buộc phải dùng thuốc suốt đời, do một hiện tượng gọi là tiềm ẩn tiền virus (provirus latency) bên trong những hồ chứa tế bào (cellular reservoir).

Điều này có nghĩa là mặc dù tải trọng virus, hay nồng độ HIV trong máu đã được làm giảm xuống đến mức không thể phát hiện được bằng thuốc, nhưng virus tiềm ẩn (không hoạt động) vẫn tích tụ bên trong các tế bào, trong các túi gọi là hồ chứa tế bào. Do các loại thuốc HIV chỉ có thể tác động đến các virus hoạt động, nên các hồ chứa virus tiềm ẩn này vẫn tiếp tục tồn tại sau trị liệu. Khi ngừng điều trị bằng thuốc kháng retrovirus, các virus tiềm ẩn sẽ kích hoạt, làm tăng tải trọng virus và làm nhen nhóm trở lại sự nhiễm HIV.

Thách thức đối với các nhà nghiên cứu đó là làm thế nào để giải quyết được những hồ chứa tế bào nhiễm HIV tiềm ẩn, gây cản trở việc loại trừ HIV ở bệnh nhân được điều trị. Các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng một trong những cách để loại bỏ các hồ chứa này là phải kích hoạt các virus HIV tiềm ẩn, làm cho chúng dễ bị tác động bởi thuốc kháng virus. Được biết là thuốc bryostatin 1 có thể kích hoạt các virus HIV tiềm ẩn trong phòng thí nghiệm, nhưng ý tưởng áp dụng ở bệnh nhân rất khó khăn do có các tác dụng phụ độc hại. Vì vậy cần có một phương pháp mới để cung cấp thuốc trong khi giảm thiểu được tác dụng phụ, và công nghệ vận chuyển hạt vault có thể là một ứng cử viên hoàn hảo.

Rome và Buehler đã thiết kế sinh học một loại hạt vault có lõi đặc biệt ưa chất béo có thể liên kết với chất béo và qua đó tạo ra một môi trường cho phép các hợp chất như bryostatin 1 có thể nạp vào các hạt vault. Các nhà nghiên cứu đã chứng minh được rằng các hạt vault này có thể chứa thuốc bryostatin 1 và giải phóng nó khi vận chuyển đến các tế bào có chứa các hồ chứa HIV tiềm ẩn. Nhóm nghiên cứu đang tiến hành các nghiên cứu tiếp theo để đưa các chất  kích hoạt virus tiềm ẩn được tải bằng các hạt vault nano tiến gần hơn đến thử nghiệm lâm sàng.

"Do không thể tiêu diệt được các virus tiềm ẩn, nên nơi chứa virus tiềm ẩn là trở ngại chính trong điều trị HIV hiện nay," Jerome Zack, giáo sư y học, vi sinh vật học, miễn dịch học và di truyền phân tử cho biết. "Nếu chúng ta có thể kích hoạt các virus tiềm ẩn, khiến cho chúng hoạt động thì mới có thể điều trị và tiêu diệt chúng, như vậy mới chữa trị được cho bệnh nhân nhiễm HIV."

Nhóm nghiên cứu cho biết, các thử nghiệm trong công trình nghiên cứu đã chứng tỏ khả năng mới lạ của các hạt nano hình vòm có thể bao gói các hóa chất trị liệu với nồng độ lên đến hơn 2.000 phân tử trong mỗi hạt, và các hạt nano đặc biệt này có thể hoàn tất sự vận chuyển thuốc bên trong cơ thể, bằng cách bổ sung thêm một lớp bảo vệ bên ngoài các tế bào khỏe mạnh.